Wytyczne leczenia - Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Fibrodysplasia Ossificans Progressiva
Przejdź do treści

Menu główne:

Informacje o FOP > FOP

Ibuprofen - Nurofen, Ibuprom, Ibum

W leczeniu objawowym kostniejącego zapalenia mięśni ważne jest stonowanie adekwatnych leków.
Ibuprofen należący do niesterydowych leków przeciwzapalnych, zmniejsza stan zapalny, a także działa przeciwbólowo. Jest też środkiem antyangiogennym, czyli utrudnia tworzenie się nieprawidłowej sieci naczyń krwionośnych.


To niespecyficzny inhibitor COX-1 i COX-2 (COX - cyklooksygenaza). Znalazł potencjalne zastosowanie w zapobieganiu zaostrzeń ("przebłysków") kostniejącego zapalenia mięśni, poprzez hamowanie produkcji zapalnych prostaglandyn.

Dawkowanie:

Dzieci: 4-10 mg / kg doustnie co 6 godzin, w zależności od potrzeb.
Dorośli: 200-800 mg doustnie co 6 godzin, jak potrzebne.

(Leki należy przyjmować z jedzeniem).

Główne skutki uboczne:

-
krwawienia z przewodu pokarmowego,
-
zaburzenia pracy nerek.

Indometacyna - Metindol

Kolejnym lekiem stosowanym w leczeniu objawowym fibrodysplazji jest indometacyna należąca do grupy niesterydowych leków przeciwzapalnych (niespecyficzny inhibitor COX-1 i COX-2). Jak nazwa wskazuje - zmniejsza stan zapalny, a ponadto jest środkiem przeciwbólowym. Podobnie jak ibuprofen działa też antyangiogennie, czyli utrudnia tworzenie się nieprawidłowej sieci naczyń krwionośnych. Poprzez hamowanie syntezy prostaglandyn zapalnych znajduje zastosowanie w prewencji zaostrzeń FOP.

Indometacyna dostępna jest jako preparat pod nazwą: Metindol (czopki, tabletki). Można też otrzymać ją w postaci syropu.

Dawkowanie:

Dzieci: 2-4 mg / kg / dzień, doustnie, lub 150-200 mg / dzień podzielone 3 razy na dobę.
Dorośli: 50 mg trzy razy na dobę lub doustne tabletki
o przedłużonym uwalnianiu w dawce 75 mg dwa razy dziennie.


(Leki należy przyjmować z jedzeniem).

Możliwe powikłania:

- krwawienia z przewodu pokarmowego
- zaburzenia pracy nerek

Piroksykam - Apo-Piroxicam, Feldene, Flamexin, Hotemin, Piroxicam

Piroksykam to lek należący do grupy niesterydowych leków przeciwzapalnych, a ściślej ujmując do oksykamów. Jest stosowany w leczeniu kostniejącego zapalenia mięśni głównie dzięki swojemu działaniu przeciwzapalnemu (niespecyficzny inhibitor COX-1 i COX-2), przeciwbólowemu i przeciwangiogennemu. Poprzez hamowania produkcji prostaglandyn zapalnych jest zalecany jako środek zapobiegający rzutom FOP.

Dawkowanie:

Piroksykam mogą stosować tylko osoby dorosłe. Zalecana doustna dawka wynosi: 20 mg  raz na dobę. Trzeba pamiętać, by preparaty piroksykamu przyjmować wraz z jedzeniem, gdyż drażni on śluzówkę żołądka.

Najczęstsze skutki uboczne:

- krwawienia z przewodu pokarmowego
- zaburzenia pracy nerek

Celekoksyb - Celebrex

Celekoksyb to lek przeciwzapalny, inhibitor COX-2 (wysoce selektywny). Jak nazwa wskazuje działa przeciwzapalnie, a ponadto  przeciwangiogennie. Jest stosowany w leczeniu objawowym zaostrzenia postępującej fibrodysplazji kostniejącej oraz znajduje potencjalne zastosowanie w prewencji rzutów tej choroby poprzez hamowanie produkcji zapalnych prostaglandyn. W Polsce dostępny jest jako preparat o nazwie Celebrex.

Dawkowanie leku:

Dzieci i dorośli: 100-200 mg dwa razy dziennie doustnie dla podtrzymania, według uznania lekarza.
W przypadku ostrych i przewlekłych zaostrzeń, nie przekraczać maksymalnej angiogennej dawki 250mgs/M2 doustnie, 2 razy dziennie lub 6 mg / kg masy ciała, 2 razy dziennie doustnie (w zależności która jest mniejsza; zaokrąglona w górę lub dół do najbliższej wielokrotności 100 mg) i nie przekraczać maksymalnej całkowitej dawki dobowej 600 mgs przez dłużej niż 16 miesięcy. Lek powinien być przyjmowany z tłustą przekąską dla maksymalnego wchłonięcia się substancji.

Szczególna ostrożność!

Chociaż celekoksyb jest używany u dzieci, jeszcze nie został zatwierdzony do stosowania w pediatrii (USA).
Pacjenci powinni być monitorowani pod kątem zaburzeń czynności wątroby i nerek.
Należy zachować ostrożność u pacjentów z FOP, którzy mają za sobą przeszłość kardiologiczną i starszych, będących ciężko unieruchomionymi lub całkowicie niesprawnymi. Nie należy stosować u pacjentów uczulonych na sulfonamidy lub z astmą aspirynową.

Możliwe skutki uboczne:

- krwawienia z przewodu pokarmowego
-
zaburzenia pracy nerek
-
ryzyko powikłań ze strony układu krążenia i naczyniowych mózgu.

CELEKOKSYB NIE POWINIEN BYĆ STOSOWANY PRZEZ PACJENTÓW Z ROZPOZNANĄ ALERGIĄ NA SULFONAMIDY LUB PRZEZ PACJENTÓW Z ASTMĄ ASPIRYNOWĄ!

Nabumetonum - Nabuton, Nabumeton BMM, Relifex, Rodanol S, Coxeton, Coxalgan

Kolejnym lekiem należącym do grupy niesterydowych leków przeciwzapalnych stosowanych w leczeniu objawowym fibrodysplazji jest Nabumetonum. Skoro należy do NLPZ, zapewne działa przeciwzapalnie - jako inhibitor COX-2 oraz niespecyficznie, ale także przeciwangiogennie. Ma potencjalne zastosowanie w zapobieganiu rzutów FOP poprzez właśnie hamowanie (stąd inhibitor) syntezy prostaglandyn zapalnych.

Dawkowanie:

Lek może być stosowany tylko przez dorosłych, a jego dawka powinna wynosić: 1000 mg doustnie, raz lub dwa razy dziennie.

Nabumetonum może być przydatny dla osób, które mają alergię na sulfonamidy i tym samym nie mogą stosować Celekoksybu.

Główne powikłania po zastosowaniu:

- krwawienia z przewodu pokarmowego,
- zaburzenia pracy nerek.

Montelukast - Asmenol, Astmirex, Drimon, Hardic, Milukante, Monkasta, Montest, Montelak, Montelukast Sandoz, Montessan, Orilukast, Singulair, Spirokast, Symlukast, Vizendo

Montelukast to lek stosowany najczęściej w przypadku alergii, by osłabić reakcje układu odpornościowego. Zwany jest agonistą receptorów leukotrienowych. Leukotrieny to substancje wydzielane w naszym organizmie biorące udział w reakcjach odpornościowych i uczestniczące w procesie zapalnym. Naukowo są określane jako mediatory stanu zapalnego. Zadaniem montelukastu jest ich zablokowanie. Dodatkowo uzupełnia działanie inhibitorów COX - czyli np. niesterydowych leków przeciwzapalnych.

Dawkowanie:

Dzieci:
2-5 lat: 4 mg doustnie przed snem
6-14 lat: 5 mg doustnie przed snem

Dorośli: 10 mg doustnie przed snem

Uwagi i efekty uboczne:

Zwykle montelukast jest dobrze tolerowany. Rzadko pojawiają się skutki uboczne i na ogół są to:
- obrzęk naczynioruchowy,
- ból głowy,
- objawy grypopodobne, zmęczenie,
- bóle brzucha,
- objawy związane z zachowaniem, zmianami nastroju, myślami i zachowaniami samobójczymi i samobójstwami.

Pacjenci przyjmujący montelukast powinni być obserwowani pod kątem zmian zachowania i nastroju.

Kromolin - Gastrocrom

Kromolin to lek dostępny w USA pod nazwą Gastrocrom. Należy do grupy stabilizatorów komórek tucznych. Zmniejsza ich degranulację, ale słabo wchłania się z przewodu pokarmowego. Może być bardziej skuteczny wówczas gdy jest przyjmowany regularnie i przez dłuższy okres. Lek jest ogólnie dobrze tolerowany. Rzadko po jego zastosowaniu pojawia się podrażnienie i suchość gardła, kaszel, czy gorzki posmak w jamie ustnej.

Dawkowanie:

Dzieci: 0-2 lat: 20 mg / kg / dobę doustnie w dawkach podzielonych 4 razy dziennie

Dzieci: 2-12 lat: 100 mg doustnie 4 razy dziennie

Dorośli: 200 mg doustnie 4 razy dziennie

 

Pamidronian - Aredia, Pamidronat, Pamitor

Pamidronian to kolejny lek stosowany w przebiegu fibrodysplasia ossificans progressiva. Należy do grupy leków zwanych aminobisfosfonianami. Ich działanie polega na zmniejszaniu resorpcji kości, toteż są wykorzystywane w hamowaniu postępu osteoporozy i osteopenii.

Działanie w FOP
:
- Antyangiogenne; ewentualnie przeciwzapalne;
- Potencjalne hamowanie wczesnych angiogennych fibroproliferacyjnych zmian;
- Dobrze znany wpływ na zmniejszenie przebudowy kości w normalnym szkielecie i ochronę normalnego szkieletu przed głęboką osteopenią będącej skutkiem ubocznym przewlekłej sterydoterapii.

Dawkowanie:

Dzieci 2-3 lat: 0,75 mg / kg / dzień przez powolny wlew dożylny przez 3 dni;
Dla dzieci powyżej 3 lat, młodzieży i dorosłych: 1,0mg / kg / dobę przez trzy dni.
Lek należy podawać powoli, każdego dnia w ciągu 4-5 godzin.

Uwaga: W pierwszym dniu pierwszego cyklu leczenia, pacjent powinien otrzymać połowę dawki. W przypadku gorączki należy podać paracetamol według dawkowania dla określonej grupy wiekowej.

3-dniowy cykl leczenia może być powtarzany nie więcej niż 4 razy w roku. Wskazówki co do rozcieńczania leku zawiera ulotka producenta.

Pacjenci powinni mieć wykonane następujące badania krwi przed terapią:

- stężenie wapnia,
- fosforanów,
- albumin,
- fosfatazy alkalicznej,
- 25-hydroksywitaminy D,
- azotu mocznika,
- kreatyniny w surowicy krwi
- morfologię krwi.

Wszyscy pacjenci powinni otrzymywać odpowiedni suplement wapnia i witaminy D na dobę w trakcie i bezterminowo po leczeniu pamidronianem.

Przed leczeniem i w jego trakcie należy wykonywać codziennie przez 14 dni fotografie i pomiary kliniczne zaostrzeń. Trzeba wykonać przed rozpoczęciem leczenia i 6 tygodni późnej zdjęcia rentgenowskie danego obszaru ciała i udokumentować powstawanie wszelkich kostnin heterotopowych.

Skutki uboczne pamidronianu:
Na ogół dobrze tolerowany. Nie są znane żadne interakcje z innymi lekami. Ostra faza reakcji charakteryzuje się gorączką, złym samopoczuciem, bólami mięśni pojawiającymi się powszechnie podczas infuzji pamidronianu i może utrzymywać się przez 18-24 godzin. Wcześniejsze podanie paracetamolu może zmniejszać objawy.

W przypadku gorączki lub innych objawów ostrej fazy reakcji na lek, podaje się paracetamol według zaleceń.

Pamidronian nie powinien być stosowany u pacjentów, którzy cechują się hipokalcemią, gdyż może to spowodować tężyczkę.

Każdy z leczonych powinien codziennie przyjmować doustne suplementy wapnia i witaminy D (nie tylko na dni wlewu, ale codziennie
w sposób ciągły przez co najmniej dwa tygodnie). Częste stosowanie wysokich dawek aminobisfosfonianów u dzieci może
prowadzić do osteoporozy i niskoenergetycznych złamań kości udowej. Zwrócić uwagę na problem martwicy kości szczęki.


Strona główna | Informacje o FOP | Poznaj chorobę | Nie gryziemy! | Wsparcie IFOPA | Kontakt | Ogólna mapa witryny
Wróć do spisu treści | Wróć do menu głównego